Para que uma nova medicação ou dispositivo médico obtenha aprovação do Food and Drug Administration, deve ser submetido a ensaios clínicos - e esses ensaios devem demonstrar a segurança e a eficácia do novo produto antes de poder ser comercializado e vendido.

Um ensaio clínico é definido pelo National Institutes of Health como um estudo de pesquisa que determina “se uma estratégia médica, tratamento ou dispositivo é seguro e eficaz para os seres humanos”. método científico, os pesquisadores começam procurando respostas para perguntas específicas - neste caso, como tratar os sintomas de uma condição de saúde específica ou descobrir maneiras de diagnosticar ou rastrear certas doenças.

Em alguns casos, um ensaio clínico baseia-se em pesquisas anteriores centradas em torno de doenças semelhantes e seus tratamentos. Um ensaio clínico segue procedimentos definidos, conhecidos como protocolos. Eles consistem em planos passo a passo sobre o que os pesquisadores realmente farão e como eles executarão essas tarefas, além de explicações detalhadas de cada etapa do processo e por que elas são necessárias.

O primeiro passo em qualquer ensaio clínico é desenvolver e testar novas estratégias em condições de laboratório, estudando reações químicas em tubos de ensaio e placas de Petri. Se esses estudos preliminares produzirem os resultados desejados, o próximo passo é o teste em animais, que demonstra como o medicamento ou tratamento funciona sob condições biológicas. Roedores como camundongos e ratos são geralmente usados ​​durante este estágio devido a suas semelhanças biológicas com os primatas.

Apesar das semelhanças entre primatas e roedores, no entanto, o sucesso em tais estudos com animais não significa que o tratamento irá tratar com sucesso os seres humanos. O processo não termina até que os testes em humanos sejam concluídos. No entanto, antes que um tratamento experimental possa ser usado em seres humanos, a empresa deve apresentar um pedido de Investigational New Drug (IND). A aplicação do IND deve ser acompanhada de um relatório completo de todos os dados pertinentes, incluindo os ingredientes e mecanismo de ação do medicamento, bem como seus efeitos sobre os animais.

Os testes em humanos são conduzidos em voluntários que atendem a determinados critérios, que podem variar dependendo da natureza e do objetivo do estudo. Por exemplo, os testes para um novo tratamento para um tipo específico de câncer requerem indivíduos que sofrem dessa forma específica da doença. Um fmaco para o tratamento de problemas de prtata necessitaria de indivuos do sexo masculino que podem ou n sofrer dos referidos distbios, dependendo se o tratamento foi preventivo ou pretendido para mitigar os sintomas. Alternativamente, um estudo pode se concentrar em condições genéticas que afetam certas populações.

Os ensaios clínicos em humanos consistem em quatro etapas, ou fases. Durante a Fase I, os pesquisadores administram o tratamento ou medicação a um pequeno grupo de pacientes, a fim de determinar se ele funciona ou não, avaliar sua segurança e estabelecer uma linha de base para dosagem. Se isto for bem sucedido, os ensaios são abertos a um grupo de voluntários aproximadamente 100. Esta é a Fase II, durante a qual o tratamento é comparado a outros medicamentos ou dispositivos existentes atualmente usados ​​para tratar as doenças em questão.

Uma vez que o tratamento tenha se mostrado seguro e eficaz, ele é administrado a uma população maior durante a Fase III, a fim de confirmar os resultados obtidos na Fase II. Durante o ensaio de Fase III, os pesquisadores usam o que é conhecido como “grupo de controle. ”Os participantes do grupo de controle recebem um placebo, ou substância inerte, em vez do tratamento real. Idealmente, esta parte do estudo é “duplo cego”, significando que nem os sujeitos nem a equipe de pesquisa sabem quem está recebendo o placebo até que esta fase do estudo seja concluída.

A etapa final, Fase IV, não começa até que o medicamento ou tratamento seja aprovado para o mercado. Também conhecidos como “estudos pós-comercialização”, ensaios de Fase IV acompanham pacientes que recebem o tratamento, avaliando a eficácia e segurança a longo prazo do produto e seu efeito na população em geral, bem como interações e efeitos colaterais que podem não ter sido aparente durante os estudos clínicos.